加速国际化

成都高新区医药健康企业

再传出海新进展

近日，国为GOWELL集团（成都国为生物）旗下小核酸药物创新药研发中心TECHGOWELL自主研发的“Advanced Hybrid Chemical-Enzymatic siRNA Manufacturing Platform（先进混合化学-酶法 siRNA 生产平台）”成功纳入美国FDA新兴技术项目（ETP）。

该项目依托固相合成的blockmer片段与RNA连接酶介导的切口连接技术，旨在实现高度修饰、高质量的肺靶向吸入式寡核苷酸的大规模生产，为解决siRNA药物规模化制造难题提供新的技术路径。

FDA新兴技术项目（ETP）

FDA新兴技术项目（ETP）由CDER药品质量办公室（OPQ）于2014年设立，旨在促进FDA与制药企业在先进制造技术开发早期阶段的沟通与协作。

据介绍，在传统模式下，企业使用新型制造技术时，常面临因监管机构对新技术缺乏审评经验而导致的审批不确定性。

ETP机制则允许企业在正式提交IND、NDA、ANDA、BLA、CMC补充或修订申请，以及相关DMF之前，与新兴技术团队（ ETT）成员会面，就新技术开发和实施中的潜在技术与监管问题进行讨论和解决。

此次TECHGOWELL成功入选ETP，意味着其酶催化连接制造平台的技术路线和监管策略将在正式提交申请前获得FDA审评团队的早期反馈，

能够有效降低后续新药申报流程的不确定性，进一步优化申报节奏、缩短整体研发上市周期

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新型化学-酶法杂交siRNA制造平台

据介绍，长期以来，siRNA药物规模化生产存在长序列合成收率与纯度不足的痛点。

针对这一行业痛点，TECHGOWELL本次入选的创新制造平台，创新性采用“分段合成+酶催化连接”的混合工艺，为 siRNA 大规模生产提供可行方案。对于肺靶向吸入式siRNA而言，这一制造路径的意义尤为突出。

吸入式给药要求siRNA分子具备高纯度、低杂质和稳定的化学修饰模式，以满足肺部局部递送对分子质量的严格要求。该制造平台在设计上即针对高度修饰的寡核苷酸，以确保在规模化放大产能的同时，稳定维持批次间产品品质的一致性。

FDA ETP有着严苛的入选标准，要求技术具备改善产品安全性、鉴别、强度、质量或纯度的潜力，并包含FDA审评或检查经验有限的创新元素。

该平台在固相合成与酶催化连接的结合方式以及针对肺靶向吸入式siRNA的工艺适配方面，契合了上述标准

。

此外，酶催化连接作为siRNA大规模制造的一项技术方向，近年来正受到行业越来越多的关注。对于肺靶向吸入式siRNA而言，这一制造路径的成熟，也将为后续管线的规模化生产提供工艺基础。

TECHGOWELL

TECHGOWELL成立于2020年，是国为GOWELL集团（成都国为生物）旗下创新药研发中心，致力于开发能够改善呼吸疾病患者生活质量、守护患者生命健康的创新药物。

该公司研发团队由在基因遗传、AI算法、配体递送、医学临床研究、药理非临床研究、新型吸入制剂、核酸合成与分析等领域拥有丰富经验的科学家组成。通过持续自主创新，已在小核酸递送领域形成系列产品管线，主要研究方向涵盖慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）与特发性肺纤维化（IPF）等呼吸系统疾病领域。

此次技术加速出海，既是成都国为生物硬核创新实力的有力彰显，也为区域医药健康产业国际化发展、高端技术走向全球市场注入了全新动能。未来，成都高新区将持续依托产业创新优势，助力辖区医药健康企业深耕核心技术、拓展全球布局，持续提升区域产业国际竞争力与行业影响力。

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